Co je to klinická studie u léčivého přípravku a jaký je její význam?

Klinickou studií léčiv se rozumí jejich systematické testování, prováděné na léčených osobách nebo zdravých dobrovolnících s cílem prokázat nebo ověřit účinky léčiva a zjistit jejich nežádoucí účinky, určit jejich farmakokinetické a farmakodynamické parametry.

Proč jsou klinické studie důležité?

Všechny léky, které jsou registrovány a standardně používány v každodenní lékařské praxi musí projít několika - nejméně však třemi - fázemi klinického hodnocení, během kterých se testuje účinnost nového léčiva, jeho nežádoucí účinky a další vlastnosti. Bez klinických studií není možné zavádět nové, účinnější a lépe snášené léky.

Jak se mohou pacienti stát účastníky klinické studie?

Účast v klinické studii Vám může nabídnout ošetřující lékař, který zvážil výhody i rizika takovéto léčby. Nabídne buď léčbu běžnou (standardní) pro Vaše onemocnění, nebo může nabídnout účast v klinické studii, pokud budete splňovat podmínky, které jsou uvedeny v protokolu (plánu) studie.

Do zdravotnického zařízení, které studii provádí, se také můžete přihlásit sám/a (např. přes náš kontaktní formulář). Pokud nás budete kontaktovat tímto způsobem, pozveme Vás k vyšetření do našeho zdravotnického zařízení. Zhodnotíme Váš celkový zdravotní stav a možnost zařazení do klinické studie. K vyšetření, které trvá asi 30 minut, si přineste základní lékařskou dokumentaci Vašeho urologického onemocnění.

Kdo se může zúčastnit klinické studie?

Každé klinické hodnocení má své vlastní předpisy a pravidla. Nazývají se „kritéria pro zařazení a vyloučení“ nebo „kritéria způsobilosti“ a určují, kdo se může nebo nemůže studie zúčastnit. Kritéria pro zařazení určují charakteristiky pacientů kvalifikovaných k účasti (věk, zdravotní stav, závažnost příznaků nemoci atd.). Existují i kritéria pro vyloučení jako ochrana účastníků studie, kterým nelze bez újmy na zdraví podávat hodnocený léčivý přípravek.

Jaké je riziko vedlejších účinků v rámci klinických studií?

Léčba použitá v klinické studii může způsobit vedlejší účinky na základě typu léčby a stavu pacienta. Vedlejší účinky nemusí být u všech pacientů stejné. V klinické studii podáváme pacientovi lék, u kterého se mohou vyskytnout vedlejší účinky, které byly již dříve pozorovány a jsou známy, nebo se mohou vyskytnout vedlejší účinky zcela nové. Proto sledujeme a kontrolujeme pacienty častěji a podrobněji, než je tomu u léčby standardní.

Co rozumíme pod termínem „zaslepená“ studie?

Při „zaslepení“ není schopen pacient ani jeho lékař na základě vlastností podávaného přípravku (vzhled, chuť, velikost, způsob aplikace apod.) rozlišit, zda se jedná o placebo nebo účinnou látku. Cílem zaslepení je zvýšit objektivnost při hodnocení účinnosti, bezpečnosti a výsledků léčby. Zdravotnické zařízení ani studijní tým nejsou schopni ovlivnit, do jaké skupiny (zkoušené léčivo vs. placebo) bude pacient zařazen. Zařazení (randomizaci) do skupin provádí výlučně centrální počítač klinické studie.

Co znamená informovaný souhlas?

Písemný informovaný souhlas je klíčovou součástí všech klinických studií. Informovaný souhlas vysvětluje vlastní léčbu v rámci studie, její možné výhody či zaznamenané nežádoucí účinky. Po přečtení „Informovaného souhlasu“ je pacient plně informován o charakteru studie, o vlastní léčbě v rámci klinické studie i o dalším sledování po ukončení léčby.

Informovaný souhlas podepisuje pacient i lékař. Podpisem informovaného souhlasu vyjadřuje pacient svou vůli účastnit se dané klinické studie. Jeden originál souhlasu si ponechá pacient, druhý je uschován ve zdravotnickém zařízení.

Je možné informovaný souhlas odvolat?

Z klinické studie můžete kdykoli odstoupit tak, že svůj informovaný souhlas odvoláte. Váš souhlas je zcela dobrovolný, a i po jeho podepsání můžete kdykoliv, i bezdůvodně, ze studie odstoupit. Vaše léčba pak bude pokračovat v rámci standardní léčby.

Jaké jsou výhody účasti v klinické studii?

Hlavní výhodou je možnost léčby novými léky či novými kombinacemi léčiv, které mimo studii nejsou dostupné. Předpokládá se, že nový lék bude účinnější než dostupná standardní léčba nebo že při stejné účinnosti bude jeho podání spojeno s nižším rizikem vedlejších účinků. V randomizovaných studiích, které srovnávají dva (nebo) více způsobů léčby však není předem jasné, jaká léčba bude pro pacienta zvolena. Při rozhodování o účasti ve studii si uvědomte, že pro Vás může být vybrána i „standardní” léčba. Ve klinických studiích je zpravidla protokolem vyžadováno pečlivější sledování pacienta, než je běžné. To umožňuje dřívější odhalení případného zhoršení nemoci či vedlejšího účinku.

Kdo a jak klinické studie provádí?

Lékaři, kteří klinické studie, se řídí plánem léčby, tzv. „protokolem“. Protokol určuje, kdy a jaká vyšetření se musí provést, jakým způsobem a jak často aplikovat lék, a také jak bude probíhat sledování a vyšetření pacientů po skončení léčby. Aby výsledky mohly být zpracovány a vyhodnoceny, je nutné plán studie u každého pacienta dodržet, proto je rovněž třeba dodržovat termíny návštěv a kontrol.

Jak může pacient pomoci k úspěšnému průběhu studie?

Pokud budete souhlasit s účastí v klinické studii, je potřebné, abyste spolupracovali se svým lékařem a studijní koordinátorkou/zdravotní sestrou a účastnili se všech potřebných kontrol. Pokud budete mít i v průběhu studie otázky, ptejte se svého lékaře, který Vás léčí v rámci klinické studie. Je také vhodné, abyste o účasti v klinické studii informovali svého praktického (registrujícího) lékaře. Pro každý případ budete vybaveni kartičkou pacienta, kde budou uvedena všechna kontaktní telefonní čísla na Vašeho lékaře a studijní tým, který klinickou studii provádí.

Jakou má pacient v klinické studii ochranu?

Etické a právní kodexy, kterými je řízena medicínská praxe, se uplatňují i v klinických studiích. Navíc je klinický výzkum regulován Mezinárodními pravidly pro správnou klinickou praxi a národními zákony, které mají pacienta chránit. Tato ochrana zahrnuje pravidelnou kontrolu protokolu a průběhu každé studie. Každá studie je kontrolována z hlediska etického, medicínského a z hlediska ochrany pacientů. Podle mezinárodních standardů a národních směrnic jsou všechna data o zdraví pacienta důvěrně chráněna.

Jak často se stává, že lék, který úspěšně projde klinickou studií, prokáže v praxi takové nežádoucí účinky, že musí být stažen z trhu?

K tomu, aby závažné vedlejší účinky léku a z nich vyplývající rizika vedly k jeho stažení z oběhu, nedochází příliš často. Mnohem obvyklejší je, že se provádí úprava podmínek používání přípravku, která se promítne do průvodní informace o léku (příbalová informace a souhrn údajů o přípravku).

Jak často se stává, že musí být klinická studie v některé fázi zastavena?

Stává se velmi ojediněle, že klinická studie musí být z důvodů neúměrného rizika pro pacienty zastavena. Pokud se v průběhu studie identifikují potenciální rizika, je možné se jim vyhnout úpravou podmínek provádění studie, např. zvýšením kontroly pacientů nebo doplněním dalších vyšetření, změnou výběru zařazovaných pacientů nebo snížením dávky léku. Taková opatření se v průběhu klinických hodnocení provádějí poměrně často.

Jak jsou motivováni pacienti, lékaři a zdravotnická zařízení k zapojení do klinické studie?

Motivace pro účast ve studii může být různá. V případě testování na zdravých dobrovolnících lze účast ve studii kompenzovat finanční odměnou, která pro některé osoby může být motivací. V pozdějších fázích klinických studií, kdy se již jedná o podávání testovaného přípravku pacientům, může být motivací možnost účinnější nebo pohodlnější léčby. Pro zdravotnická zařízení a lékaře to může být možnost získat bezplatně nový lék (léky ve studii poskytuje zadavatel), nebo možnost seznámit se s novým způsobem léčby daného onemocnění. Zdravotnická zařízení, která klinické studie provádějí, získávají od zadavatele studie finanční podporu.

Kdo hradí náklady na studie?

Náklady studie hradí v naprosté většině případů zahraniční (nadnárodní) farmaceutické společnosti, jejichž záměrem je zkoušený lék uvést v budoucnosti do běžné klinické praxe.